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与关涛聊血友病--专家
10-08
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2021 WFH-HHC 中国血友病交流大会即将盛大开幕
2021-12-23
中国首个自主开发用于血友病B的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认证
2021-12-17
2021 年 12 月 14 日(美国东部标准时间),上海天泽云泰生物医药有限公司Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd. 自主研发的首个候选药物VGB-R04(an adeno-associated viral vector delivering human FIX Padua gene)获得美国FDA孤儿药产品开发办公室的孤儿药认定(ODD),用于治疗血友病B。这也是首个中国自主开发用于血友病B的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认证。上海天泽云泰生物医药有限公司(以下简称公司)成立于2020年,坐落于上海张江高科技
ASH ISTH NHF WFH 2021血管性血友病诊断指南解读
2021-11-22
本文转自:中华血液学杂志血管性血友病(VWD)是一种由于血管性血友病因子(VWF)异常所导致的遗传性出血性疾病。VWF在血液循环中结合并稳定凝血因子Ⅷ(FⅧ),并且在血小板黏附及聚集过程中发挥关键作用[1]。VWD的出血特点主要为皮肤黏膜出血,如瘀斑、鼻衄、口腔出血、月经过多、胃肠道出血、牙科治疗后出血、分娩及手术时出血等,严重患者可出现与血友病相同的肌肉及关节出血[1]。不同患者出血的严重程度有所不同,同一患者的出血表现也可能随着时间的推
获得性血友病A诊断与治疗中国指南(2021年版)
2021-11-19
本文转自:中华血液学杂志一、概述获得性血友病A(Acquired Hemophilia A, AHA)是一种由于循环血中出现抗凝血因子Ⅷ(FⅧ)自身抗体导致FⅧ活性(FⅧ∶C)降低的获得性出血性疾病。其特点为既往无出血史和无阳性家族史的患者出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血。出凝血筛查以孤立性活化的部分凝血活酶时间(APTT)延长为特征。AHA的年发病率约为1.5/100万,可发生于男女各年龄段,两个发病高峰分别为育龄女性的围产期及60岁以上人群
【杨仁池教授专访】不看“结构有无”,看“临床表现”
2021-10-20
血友病A是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,是由于体内凝血因子VIII(FVIII)基因缺陷,导致FVIII缺乏。患者自出生时即可发病,伴随终身。重组人凝血因子是国内外指南推荐的血友病患者替代治疗的首选用药。目前国内已上市的用于血友病A患者的重组人凝血因子分为B区域缺失重组人凝血因子八(BDDrFVIII)与全长重组人凝血因子八(FLrFVIII)。对于两者的区别,邓爷爷说的好:白猫黑猫,抓到老鼠的猫就是好猫!我们透过结构,看临床表现。为此,CCMTV临床
关涛老师荣膺第三届“首都慈善奖”慈善个人
2021-09-29
首都慈善奖2021年9月28日下午14:00,首都慈善颁奖暨北京慈善文化创享会在北京正大中心拉开帷幕。会上宣读了《第三届“首都慈善奖”表彰决定》。其中20名慈善个人,3家爱心企业,等7家慈善组织荣获殊荣。本次大会是由北京市委社会工委市民政局指导,首都公益慈善联合会主办,集成果展示、表彰奖励、品牌建设、合作共建等功能于一体的首都慈善领域年度盛会出席本次大会的有,民政部党组成员、副部长詹成付,全国人大社会建设委员会副主任委员、中华慈善总会会
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