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新闻转发 | 武田中国与信念医药宣布在华达成B型血友病领域独家商业化合作

详细介绍:

    武田中国与信念医药集团(以下简称信念医药)昨日宣布达成独家合作协议,武田中国获得信念医药在研产品BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营许可双方将结合各自领域的优势和资源,加速推动该产品的商业化进程,助力B型血友病患者获得创新治疗新选择,共同促进基因疗法的产业发展。


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信念医药与武田中国独家商业化合作签约仪式
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    与信念医药的合作是一个重要的里程碑,将进一步丰富我们现有的产品组合和疗法。我们期待联合信念医药的研发技术、以及武田中国在商业化领域丰富的经验和专业知识,能加速让更多患者从突破性的基因疗法中获益。

以信念医药为代表的本土基因治疗技术正在日益崛起,我们深信未来中国的医药创新也将加速融入全球,成为全球生物医药技术的创新策源地。



    B型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病,由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致,其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血,如长时间反复出血,还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。我国已注册登记的B型血友病患者约3800人1目前,中国B型血友病患者仍面临着治疗选择有限、诊疗不规范等挑战,患者多使用凝血酶原复合物(PCC)用于替代治疗,存在感染风险和给药不便等问题。同时,由于治疗不充分或不规范,中重度患者常见关节出血和畸形,患者的医疗需求仍未得到满足。
 
    BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产,以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入B型血友病患者体内持续表达,提高并长期维持患者的凝血因子水平,用于预防B型血友病成年患者出血。该产品是国内首个获批进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒基因治疗药物,目前已经顺利完成Ⅲ期注册临床试验的受试者给药2。已知临床研究数据显示,BBM-H901注射液输注后患者体内凝血因子水平提高并长期稳定表达,患者的年化出血率(ABR)降低3。2022年,BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》,同年被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。

    《柳叶刀-血液病学》发表的临床研究(NCT04135300)是一项研究者发起(IIT)、单中心、单臂的临床试验,旨在评估单次静脉输注BBM-H901的安全性和有效性。根据其研究结果,18岁以上、FIX残留水平≤2IU/ dl的B型血友病患者在接受BBM-H901注射液治疗后,58周随访显示:

·患者中位年化出血率从12次减少至0次(p=0.0092)

·中位靶关节数从1.5个减少至0个(p=0.0031)

·中位凝血因子IX药物年输注次数从53.5次减少至0次(p<0.0001)

·随访过程无严重不良事件,无3-4级不良事件,与BBM-H901相关的1 - 2级不良事件包括发热(1例[10%])和转氨酶升高(1例[10%])4


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    信念医药专注深耕前沿基因治疗领域,产品管线广泛涵盖罕见病与常见病,致力填补大量未被满足的临床需求。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重磅产品之一,亦是国内首个进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物。

    非常高兴在2023上海国际生物医药产业周期间,信念医药与武田中国达成此次战略合作,相信依托信念医药扎实的临床开发实力以及武田中国强大的商业化能力,必将助力双方进一步夯实管线策略及市场布局,强强联手,互信合作,聚力将更多创新治疗方案带给广大中国患者。



    武田长期致力于罕见疾病治疗领域的创新研发,其丰富的产品组合覆盖多种罕见疾病领域的治疗。在血友病领域,武田中国自2013年以来,已陆续引入了针对A型血友病的先进预防性治疗与个体化治疗方案,并将在未来几年内加速将更多创新药物引入中国市场,覆盖获得性血友病、血管性血友病、血栓性血小板减少性紫癜等。本次合作将进一步丰富武田在罕见病领域的产品布局,满足中国罕见疾病患者的未尽需求。



审批编号:C-ANPROM/CN/HEM/0003
审批日期:2023年10月


注释说明

1.Demographics, clinical profile and treatment landscape of patients with hemophilia B in China [J]. Haemophilia, 2022 Mar, 28(2): e56-e60

2.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

3-4.Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial [J]. The Lancet, 2022 May, 9(7): E504-E513


声明

1. 本资料仅为介绍企业业务及经营活动等情况,并不以宣传任何公司产品和/或服务为目的,更不应被理解为就任何药物、医疗器械及治疗方案的选择提供任何意见或建议。

2. 如欲了解任何公司产品、疾病和/或诊疗等相关信息,请务必咨询医疗卫生专业人士。

3. 本文所述 BBM-H901 注射液还未在中国获批上市。


前瞻性声明

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关于以上及可能影响武田结果、业绩、成就或财务状况的其他因素的更多信息,请参阅武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报“第3项.关键信息—D.风险因素”和其他报告,具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未来结果、业绩成就或财务地位可能与前瞻性陈述所言传或意会的内容有实质性差距。收到这一新闻稿的个人不应对任何前瞻性陈述寄予不适切的依赖。武田没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述,除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩,而且本新闻稿中的武田业绩并不能指代,也并非是武田未来业绩的预估、预测或推测。



文章来源:武田中国

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